Plus Therapeutics, Inc. 플러스 테라퓨틱스 (PSTV) 2024년 1분기 어닝콜 / 실적 통화 기록

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기업 참가자

Marc Hedrick - 사장 겸 CEO
Andrew Sims - 부사장 겸 CFO
Norman LaFrance - 수석 부사장 겸 최고 의료 책임자

회의 통화 참가자

Justin Walsh - Jones Trading
Edward Woo - Ascendiant Capital
Sean Lee - HC Wainwright

운영자

안녕하세요, 신사숙녀 여러분. Plus Therapeutics의 2024년 1분기 결과 컨퍼런스 콜에 오신 것을 환영합니다.

시작하기 전에 통화 과정에서 Plus Therapeutics의 미래에 영향을 미칠 수 있는 이벤트, 추세, 비즈니스 전망 및 재무 성과에 관한 모든 질문 및 답변 세션, 미래 예측 진술이 이루어질 것임을 알려드립니다. 영업실적과 재무상태. 이러한 모든 진술에는 Plus Therapeutics의 10-K 양식 연차 보고서와 10-Q 양식의 분기별 보고서에 포함된 위험 요소 섹션에 설명된 위험 및 불확실성을 포함하여 위험 및 불확실성이 적용됩니다. 때때로. Plus Therapeutics는 그러한 진술을 고려할 때 이러한 위험 요소를 검토할 것을 권장합니다. Plus Therapys는 미래 예측 진술이 작성된 날짜 이후의 사건, 추세 또는 상황을 반영하기 위해 미래 예측 진술을 업데이트하거나 수정할 책임이 없습니다.

이제 Plus Therapeutics의 사장 겸 CEO인 Marc Hedrick 박사에게 발언권을 넘겨주게 되어 기쁩니다. 선생님, 시작해도 됩니다.

마크 헤드릭

고마워요, 빅터. 안녕하세요, 여러분. 오늘 시간을 내어 최근 비즈니스 하이라이트에 대한 개요를 제공하고 2024년 1분기 재무 결과를 논의하는 데 시간을 내어 참여해 주셔서 다시 한 번 감사드립니다. 오늘 전화 통화에는 최고 재무 책임자인 Andrew Sims 씨와 최고 의료 책임자인 Norman LaFrance 박사가 참석했습니다. 저는 1분기에 당사의 최근 기업 및 임상 진행 상황을 검토하는 것으로 통화를 시작한 다음 Andrew에게 통화를 넘겨 재무를 검토하도록 하겠습니다. 그러면 Dr. LaFrance가 Q&A에 참여하겠습니다.

구체적인 치료 및 진단 프로그램에 대해 논의하기 전에 최근 기업 업데이트 몇 가지를 강조하는 것으로 시작하겠습니다. 그래서 우선 2024년 5월 9일에 우리는 최대 1,925만 달러의 총 수익금에 대한 사모 파이낸싱을 마감했습니다. 이는 초기 선불 자금 약 725만 달러와 현금 행사 시 최대 약 1,200만 달러의 추가 자금으로 구성되었습니다. 투자자 선정 시 첨부된 영장. 자금 조달에는 AIGH Capital Management, LLC의 참여와 의료 중심 기관 투자자 및 내부자의 추가 참여가 포함되었습니다. 둘째, 우리는 미국 국방부로부터 의회가 감독하는 의학 연구 프로그램에 300만 달러의 보조금을 지급한다는 통지서를 받았습니다. 이번 지원금은 FDA의 IND 승인 이후 고도 신경교종 및 뇌실막종을 앓고 있는 소아 환자를 대상으로 한 1/2상 임상시험에 자금을 지원하는 데 사용될 예정입니다.

다시 한번 말씀드리지만, 이 보조금은 대차대조표와 주주 가치 희석에 미치는 영향을 최소화하면서 새로운 기술이나 적응증의 초기 전임상 및 임상 개발을 지원하기 위해 외부 보조금을 사용하는 당사의 지속적인 전략을 보여줍니다. 보다 구체적으로 말하면, 우리가 1/2단계를 통해 해당 프로그램에 자금을 지원하기 위해 NCI로부터 5년 보조금을 받았다는 사실을 알게 되었을 때 GBM 프로그램을 막 인수했습니다. 둘째, 우리의 LM 프로그램은 CPRIT로부터 3년 동안 약 1,800만 달러의 자금을 지원 받았습니다.

그리고 오늘날 이러한 전략은 소아 뇌암 치료제 개발에 대한 DoD 상을 통해 계속되고 있습니다. 우리는 가까운 미래에 이 전략을 추진하기 위해 새로운 기술, 주제 및 보조금 관리 전문 지식을 계속 활용할 것입니다. 마지막으로, 다가오는 중추적 임상시험을 계획하는 팀을 강화하기 위해 신경종양학자인 Andrew Brenner 박사와 Barbara Blouw 박사를 관리팀에 추가했습니다.

Brenner 박사는 MD Ph.D입니다. 레늄 오비스베메다(rhenium obisbemeda) 및 관련 임상 전략을 개발하는 데 중요한 역할을 했습니다. Blouw 박사는 박사 학위입니다. 임상 수술, CNS 종양 생물학 바이오마커 개발 및 뇌척수액 신생물에 대한 광범위한 경험을 보유하고 있습니다. 이제 우리의 임상 프로그램 측면에서 연수막 전이에 대한 레늄 오비스베메다의 단일 투여를 위한 ReSPECT-LM 1상 용량 증량 바스켓 시험에 대한 업데이트부터 시작하겠습니다.

이 시험판은 CPRIT로부터 3년 동안 약 1,800만 달러에 달하는 제품 개발 상을 받아 상당한 자금을 지원받았습니다. 1분기 동안 우리는 66.1밀리큐리의 단일 방사선량을 코호트 5에 투여하기 위해 필요한 3명의 환자 등록을 발표했습니다. 2024년 3월 최신 데이터 업데이트 기준으로, 투여받은 환자 18명 중 12명이 살아 남았습니다. 이제 시험 추적 기간을 초과하고 계속해서 좋은 성적을 거두고 있는 환자 생존자를 위해 임상의가 다중 동정적 사용 용량을 사용할 수 있게 되었습니다. 우리는 2024년 8월 덴버에서 열리는 SNO/ASCO 회의에서 업데이트된 등록 및 안전성 데이터를 발표할 예정입니다.

또한 임상시험과 임상시험 치료법에 대한 시험자와 KOL의 열정은 여전히 ​​높으며 계속해서 성장하고 있습니다. 최근 우리는 1상 및 후속 후속 임상시험 모두에 대한 환자 모집에 참여할 임상시험에 5개 시험기관을 추가했습니다.

우리의 목표는 올해 단일 용량에 대한 1단계 바스켓 시험 등록을 완료한 다음 2024년 11월 휴스턴에서 열리는 SNO 연례 회의에서 당시 존재하는 1단계 시험의 모든 코호트의 전체 데이터세트를 제시하는 것입니다. 동시에, 우리는 현재 1상 시험의 다중 용량 확장 부문에 관해 FDA와 대화 중입니다. 궁극적으로 우리는 레늄 오비스베메다를 여러 번 투여하는 것이 LM을 억제하고 잠재적으로 치료할 수 있는 최적의 치료 접근법이 될 것이라고 믿습니다.

계획이 확정되고 FDA 승인이 획득되면 업데이트를 제공할 것입니다. 또한 LM에 권장되는 레늄 오비스베메다의 2단계 용량을 향해 나아가고 있습니다. 우리는 현재 우리 팀 및 KOL 고문과 함께 개발 중인 중추적인 2/3상 시험 설계와 관련하여 FDA와의 커뮤니케이션을 확대할 계획입니다. 초기에 계획된 중추적 임상시험은 FDA로부터 희귀종으로 지정된 LM 및 전이성 유방암에 중점을 둘 것입니다.

지난주에는 CNSide라는 시너지 LM 진단 플랫폼 인수에 초점을 맞춘 투자자 콜을 진행했습니다. 오늘 해당 통화의 세부 사항을 완전히 다시 살펴보기보다는 하이라이트를 제공하고 녹음 또는 [기술적 난이도]를 조사해 보시기를 권하고 싶습니다. 이 내용은 당사 웹사이트에서 찾아볼 수 있으며 그 회사.

주요 내용은 다음과 같습니다. 그리고 인수 이유를 설명하는 네 가지 핵심 사항부터 시작하겠습니다. 우선 연수막암은 진단이 어렵고 현재 MRI, 세포검사 등 첨단 진단법으로는 진단 민감도가 부족하다. 둘째, 우리는 ReSPECT-LM 시험에서 CNSide 분석에 대한 경험을 개발하고 그 가치를 직접 확인했습니다.

또한 ReSPECT-LM 분석을 실무의 판도를 바꾸는 도구로 여기게 된 여러 KOL 의사와 교류할 기회가 있습니다. 셋째, 우리의 독성 연구에 따르면 LM이 상당히 진단되지 않았을 가능성이 높습니다. 따라서 Cnside와 같은 향상된 진단은 더 많은 환자가 LM에 대한 레늄 오비스베메다 치료법을 활용할 수 있음을 의미합니다.

마지막으로, 우리는 단기적으로 CNSide 기술을 개발, 상용화하고 수익을 창출할 수 있는 상당한 독립형 상업적 기회가 있음을 인식합니다. 따라서 이러한 근거와 지원 분석을 바탕으로 우리는 CNSide 테스트를 상업적으로 제공하기 위해 모든 필수 CNSide 관련 자산을 독점적으로 인수했으며 여기에는 세 가지 유형의 테스트가 포함됩니다.

우선, 암세포 계수(CTC), 순환 종양 세포 검사를 CSF-01이라고 부릅니다. 이는 CSF에 대한 선암종 및 흑색종 종양 세포를 정량화합니다. 둘째, 우리는 FISH 또는 형광 in situ 하이브리드화 테스트를 얻었습니다. 우리는 치료 지침을 위해 암 특이적 유전자 발현을 결정하는 CSF-02라고 부릅니다. 셋째, DNA를 분석하여 LM과 관련된 유전적 돌연변이를 식별하는 CSF-03이라는 차세대 무세포 DNA 시퀀싱을 획득했습니다.

인수에 앞서 2024년 1분기에 우리는 CSF-01 테스트를 ReSPECT-LM 시험에 탐색적 종말점으로 검증하고 임상적으로 구현했으며 현재 사용되고 있습니다. 인수의 일환으로 우리는 LM의 치료 의사 결정에 있어 CNSide와 그 임상적 유용성을 평가하는 FORESEE 임상 시험 데이터를 획득했습니다. 그리고 지난 주에 우리는 임상시험이 1차 평가변수를 충족했으며 전체 FORESEE 임상시험 데이터 발표가 8월 8일부터 10일까지 덴버에서 열리는 SNO/ASCO 회의에서 발표될 예정이라고 밝혔습니다.

따라서 이제 다음 단계 측면에서 우리는 계획된 다중 투여 체계와 함께 ReSPECT 시험의 테스트 가용성을 더 긴 시점으로 확장할 것입니다. 또한 우리는 2024년 4분기에 테스트를 상업적으로 출시할 것을 목표로 환급 최적화 전략을 포함한 완전한 비즈니스 평가를 마무리하고 있습니다. 지난주 통화에서 논의한 바와 같이 우리는 연간 50만 건 이상의 테스트가 가능한 총 시장을 예상합니다. 추가 성장 가능성. 상업적 기회와 계획에 대해서는 추후 추가 논의할 예정이다.

그리고 마지막으로 CNSide에 관심을 표명한 잠재적인 진단 사업 개발 파트너와 동시에 이야기를 나누고 있습니다. 그리고 마지막으로, CNSide 자산에 대해 더 자세히 알아볼 수 있으며, 당사 웹사이트를 방문하여 관련 보도 자료 및 투자자 통화 세부 정보를 살펴보고 해당 자산을 인수할 수 있습니다.

이제 재발성 교모세포종 환자를 대상으로 레늄 오비스베메다를 평가하는 ReSPECT-GBM 시험에 대해 알아보겠습니다. 우리는 GBM 종양이 20밀리리터 이하인 2상 환자와 그보다 큰 GBM 종양을 가진 1상 환자를 계속해서 등록하고 있습니다. 그리고 그것은 여전히 ​​진행 중인 용량 증량 1단계에 있으며 현재 코호트 8에 있습니다.

앞서 언급한 이 임상시험에 대한 NIH NCI 자금 지원은 임상시험의 주요 재정 후원자였으며 2024년에 종료됩니다. 그리고 2단계 연구 등록을 완료하기 위해 노력하는 동안 우리는 다음과 같은 새로운 사이트를 추가할 수 있습니다. 시험 완료 속도를 높이고 3상 연구를 준비하는 데 도움이 될 것입니다. 따라서 우리는 달라스, 휴스턴, 샌안토니오에 있는 텍사스 사이트 외에도 주요 인구 밀집 지역에 초점을 맞춘 시험에 3개의 새로운 사이트를 추가하고 있습니다: 중서부 북부, 뉴욕 지역의 오하이오 주립 대학교, 노스 쇼어 및 레녹스 힐 Northwell 네트워크와 플로리다의 AdventHealth 네트워크에 속해 있는 병원. 이 세 가지 [기술적 난이도]는 2024년 하반기에 등록되며 중추적인 임상시험에 실질적으로 기여할 것입니다.

우리는 2024년 또는 2025년 초에 등록을 완료한다는 목표를 세웠으며 등록 시기는 이러한 새로운 사이트의 참여에 따라 상당한 영향을 받을 것입니다. 우리는 올 가을 주요 신경외과 또는 신경종양학 회의 중 하나에서 2상 데이터에 대한 완전한 업데이트를 제공할 계획이며 최종 회의 지정이 결정될 예정입니다.

다시 한번 말씀드리지만, 2상 임상시험에서 현재까지 확인 및 검토된 데이터는 안전성과 효능 측면에서 매우 유망하며, 2023년 11월 현재까지 전체 생존 기간이 약 8개월에 비해 13개월임을 입증했습니다. 표준 치료의 경우 수 개월 또는 표준 치료에 비해 OS가 63% 개선되었습니다.

지난 분기에 제가 언급한 바와 같이 안전성 프로필과 전례 없는 양의 방사선을 고려할 때 우리 기술을 사용하여 CNS에 전달할 수 있으며 GBM의 치료 표준을 향상시킬 수 있는 엄청난 잠재력이 있다고 믿습니다. 또한 모든 CNS 신생물에 대한 방사선 전달의 주요 수단, 즉 본질적으로 현 시점에서는 외부 빔 방사선 요법을 뛰어넘을 수 있는 더 넓은 기회가 있습니다.

우리는 이 기회에 대한 우리의 견해를 공유하고 집중적인 방식으로 잠재력을 탐구하기 위해 협력하기를 원하는 기존 및 잠재적 파트너와 함께 뒤에서 계속 일하고 있습니다. 1상 및 2상 임상시험을 마무리하려는 계획과 병행하여 우리는 중추적 임상시험 전략을 계획하고 있으며 올해 후반에 FDA와 만나 2상 데이터를 논의하고 GBM의 중추적 임상시험 설계를 조정할 계획입니다.

마지막으로, 소아 뇌암 프로그램에 대해 간략하게 알려드리고자 합니다. 통화 시작 부분에서도 언급했듯이, 미국 국방부의 자금 지원을 통해 우리는 FDA와 IND를 마무리하고 소아 고급 신경교종 및 뇌실막세포종을 앓고 있는 어린이를 대상으로 1상 시험을 시작할 것입니다. 우리는 FDA와의 이전 몇 차례의 논의를 바탕으로 2024년에 IND 승인을 획득하고 아마도 내년 초 초기 사이트인 시카고 루리 아동 병원에 등록을 시작할 준비가 될 것으로 예상합니다. 최종 시험 세부 사항이 합의되면 이에 대한 업데이트를 제공할 것입니다.

이제 Rhenium-188 또는 Rhenium-186 NanoLiposome Biodegradable Alginate Microsphere 또는 RNL-BAM이라고 불리는 차세대 방사성 색전 장치에 대해 살펴보겠습니다. 이전에 언급한 바와 같이 FDA의 피드백은 BAM이 약물이 아닌 장치로 규제될 것이라는 것입니다. 이러한 결정을 바탕으로 우리는 이제 장치 관련 품질 시스템을 개발하고 장치 설계 요구 사항을 마무리하며 관련 IP 포트폴리오를 확장하고 있습니다. 그리고 가까운 시일 내에 보증이 있을 경우 더 많은 업데이트를 제공할 것으로 예상됩니다.

마지막으로, 현재의 공급망은 신뢰할 수 있고 단기적인 요구 사항에 충분하지만 2025년부터 시작되는 중추적 시험을 고려하면서 중추적 시험과 궁극적인 상업화를 모두 준비할 수 있는 공급망을 구축하기 위해 상당한 에너지를 쏟고 있습니다. 두 가지 주요 초점 영역은 다음과 같습니다. 첫 번째는 중복성과 고용량 GMP 제조 능력을 갖추는 것입니다.

따라서 최종 의약품의 기존 두 제조업체를 보완하기 위해 우리는 GMP 표준을 충족하는 제3의 파트너를 선택하는 과정에 있습니다. 대체적이고 중복된 공급원 역할을 하는 이 추가를 통해 우리는 2028년까지 레늄 오비스베메다에 대한 수요 예측을 종합적으로 충족할 수 있습니다.

두 번째 초점 영역은 추가 방사선 서비스 기능입니다. 따라서 전체 제조 공정의 핵심 부분인 상업용 방사성동위원소 공급을 지원하려면 공급업체 네트워크를 확장해야 합니다. 현재 해당 프로세스가 잘 진행되고 있으며 업데이트할 수 있게 되면 더 많은 내용을 보고해 드리겠습니다. 또한, 우리는 중간 의약품의 핵심 시작에 대한 독점 및 비독점 공급 계약을 모두 강화하고 있습니다. 또한 예측 가능한 수요 시나리오에서 안정적인 의약품 가용성을 보장하기 위해 재고 기반 전략을 개선하고 있습니다.

이제 재무를 검토할 최고 재무 책임자(CFO)인 Andrew Sims에게 통화를 넘기겠습니다. 앤드류?

앤드류 심스

고마워요, 마크. 여러분 좋은 오후입니다. 2024년 3월 31일에 종료된 1분기 재무 결과 요약은 오늘 오전에 발행된 보도 자료를 참조하세요.

현금 잔고는 2023년 12월 31일의 860만 달러와 비교하여 2024년 3월 31일의 300만 달러였습니다. 회사는 2023년 1분기의 50만 달러와 비교하여 2024년 1분기에 보조금 수익으로 170만 달러를 인식했습니다. 이는 LM 환자 치료를 위한 레늄 오비스베메다 개발에 발생한 비용 중 CPRIT의 몫입니다. 2024년 보조금 수익은 600만 달러에서 700만 달러 사이가 될 것으로 예상됩니다. 즉, [기술적 난이도]를 추적하고 있습니다.

2024년 1분기 총 운영 손실은 330만 달러로 2023년 같은 기간의 480만 달러에 비해 감소했습니다. 감소는 주로 보조금 수익 증가로 인한 것입니다. 2024년 1분기 순손실은 전년도 같은 기간의 주당 2.07달러와 비교하여 주당 0.75달러였습니다.

또한 최근 발표된 사모를 기반으로 당사의 런웨이 및 현금 포지션에 대한 보다 자세한 업데이트를 제공하고 2024년 남은 기간 동안의 보조금 자금에 대한 지침을 제공하고 싶습니다. Plus가 그 이후에 접근할 수 있는 두 가지 추가 현금 소스가 있습니다. 2024년 1분기 대차대조표에 보유 현금과 유동 투자로 공개된 잔액입니다.

첫 번째는 지난주 5월 6일에 발표한 바와 같이 새로운 의료 중심 기관 투자자 및 회사 내부자로부터 최대 1,800만 달러의 사모 자금 조달을 마감했습니다. 또한 5월 9일 Form 8-K에 애프터마켓이 보고된 바와 같이 이 자금 조달은 이후 1,925만 달러로 확대되었으며 마감 시 총 725만 달러를 받았습니다.

이 725만 달러 금액은 현재 소각 시 약 12개월 동안의 증분 활주로를 나타냅니다. 두 번째 현금 공급원은 현재 발표된 세 가지 보조금을 통한 지속적인 자금 조달입니다. 첫째, ReSPECT-LM 시험을 지원하기 위한 CPRIT 보조금입니다. 2024년 CPRIT에서 예상되는 보조금 선지급과 분명히 말하면 CPRIT로부터의 현금 선지급과 관련하여 우리는 2024년에 총 690만 달러의 선지급을 받을 예정입니다. 2분기 말 또는 3분기 초에 340만 달러를 받게 되며 추가로 350만 달러를 받게 됩니다. 4분기 후반에 접수될 예정입니다. 2025년에는 CPRIT에서 추가로 350만 달러를 지불해야 합니다.

둘째, 4월 22일에 보고된 바와 같이 Plus는 다가오는 ReSPECT 소아 뇌암 임상시험을 지원하기 위해 미국 국방부로부터 300만 달러의 수상 추천을 받았습니다. 이 자금은 2024년 3분기 말 또는 4분기 초에 시작될 것으로 예상되며 계획된 1단계 시험 비용을 실질적으로 충당할 수 있습니다. 자금은 일반적으로 매년 사전에 수령되며 3년 동안 진행됩니다. 즉, 2024년에 이 보조금에 따라 약 100만 달러가 수령될 것입니다.

Plus는 또한 ReSPECT-GBM 1/2단계 시험을 지원하기 위해 NIH 보조금의 혜택을 계속 누리고 있습니다. 2024년 완료될 것으로 예상되지만 현재 전체 시험 비용의 약 90%를 충당하고 있습니다. 우리는 또한 연간 최소 1,000만 달러를 신청하는 것을 목표로 기타 비희석적 보조금 출처를 계속 조달하고 있습니다. 우리는 계속해서 개별 보조금이 수여된 경우에만 보고할 것입니다. 전체적으로 볼 때, 이 현금 배치 자금 조달은 완전히 행사되고 약정되었으며 계약상 보조금 수익이 3,500만 달러를 초과하는 경우 보증됩니다.

이제 다시 당신에게 답하겠습니다, 마크.

마크 헤드릭

고마워요, 앤드류. Q&A로 넘어가기 전에 잠시 시간을 내어 2024년 남은 기간 동안 예상되는 주요 이벤트와 이정표에 대한 지침을 제공하겠습니다. 먼저 프레젠테이션 측면에서 회사가 만들 예정입니다. 우리는 2024년 6월 8일부터 11일까지 핵의학 및 분자영상학회 연례회의에 참석할 예정입니다. 승인된 초록 두 개가 있습니다.

첫 번째는 ReSPECT-LM 시험과 코호트 1~4를 통한 초기 안전성 및 타당성 업데이트입니다. 또한 연수막 전이에서 베타 방출 방사성 의약품을 사용하여 척수에 대한 방사선 흡수 선량에 대한 선량 측정 프레젠테이션도 있습니다.

우리는 또한 2024년 8월 8일부터 10일까지 SNO/ASCO 또는 신경종양학회와 미국임상종양학회가 결합한 CNS 전이 컨퍼런스에 참석할 계획입니다. 예상되는 초록은 세 가지입니다. 첫 번째는 프레젠테이션 초반에 언급한 ReSPECT-LM 시험과 등록 및 안전성 업데이트입니다.

또한 CSF 종양 세포 검출에 대한 전체 FORESEE 임상 시험 데이터 세트와 연수막 질환 환자의 유방암 및 비소세포폐암의 임상 관리에 도움이 되는 능력에 대한 데이터를 제시할 예정입니다. 또한 연수막 질환 환자를 위한 질병 관리를 위한 확장 가능한 플랫폼으로서 CNSide의 타당성과 타당성을 기반으로 한 세 번째 프레젠테이션도 있을 예정입니다.

올해 말에는 2024년 11월 SNO 연례 회의에서 ReSPECT-LM 1상 시험의 안전성 및 효능 데이터에 대한 포괄적인 업데이트가 있을 것으로 예상됩니다. 또한 2024년 말에는 ReSPECT-GBM 시험에 대한 의미 있는 업데이트가 있을 것으로 예상됩니다. 신경외과 또는 신경종양학 회의를 열 것인지, 정확한 회의가 결정될 것입니다. FDA 업데이트와 관련하여 우리는 두 가지 특정 작업 흐름에 대해 피드백을 제공할 계획입니다.

첫 번째는 FDA가 작성하고 2024년 6월 10일 회의가 예정된 다용량 1상 용량 증량 시험을 위한 ReSPECT-LM Type C 회의입니다. 또한 ReSPECT에 대한 FDA 피드백은 2024년 하반기에 있을 것으로 예상됩니다. [기술적 난이도] 임상시험에 대한 규제 승인 확보를 목표로 소아 뇌실막종 및 고급 신경교종에 대한 신약 신청.

또한, 우리는 올해 ReSPECT-LM 1상 용량 증량 시험 등록을 완료하고 최대 내약성 및 권장 2상 용량을 결정할 것으로 예상합니다. 또한 레늄-186 오비스베메다와 PD-1 및 PD-L1 체크포인트 억제제의 전임상 복합 연구 결과도 데이터가 완성되면 보고할 예정이다. 또한 우리는 중요한 시험과 상업적 준비를 위해 공급되는 레늄-186 오비스베메다를 더 잘 지원하기 위해 두 번째 GMP 제조 공급업체와 계약을 맺을 것입니다.

그리고 마지막으로 Andrew가 언급했듯이 우리는 2024년에 최소 1,000만 달러의 신규 보조금 신청서를 제출할 예정이며 수상 통지를 받으면 이를 발표할 것입니다.

그럼 그걸로 빅터, 내가 다시 당신에게 넘겨줄게. Q&A 세션을 갖겠습니다.

질의응답 세션

운영자

[운영자 지침] 첫 번째 질문에 대해 잠시 기다려 주세요. 첫 번째 질문은 Jones Trading의 Justin Walsh 라인에서 나옵니다. 귀하의 회선이 열려 있습니다.

저스틴 월시

안녕하세요, 발전을 축하드립니다. 질문을 받아주셔서 감사합니다. 여기에는 많은 잠재적인 변동성이 있다는 것을 알고 있습니다. 하지만 GBM과 LM의 레늄 오비스베메다에 대한 전반적인 개발 일정에 대해 현재 어떻게 생각하고 있는지 궁금합니다.

마크 헤드릭

안녕, 저스틴, 나 마크 야. 그래서 사실 LM 개발 일정은 전체적으로 GBM 이전에 승인된 제품을 의미할 수도 있다고 생각합니다. 그리고 만약 여러분이 1~2년 전에 저에게 그런 질문을 했다면 저는 다르게 말했을 것입니다. 왜냐하면 우리는 GBM보다 더 발전했기 때문입니다. 아시다시피 GBM에는 여러 경쟁 시험이 있습니다.

훨씬 적은 수의 환자입니다. 그리고 환자 등록, 사례 계획 수립 등에 필요한 작업은 LM과 실질적으로 다릅니다. 게다가 Lm을 보면, 승인된 제품이 하나도 없습니다. 우리는 FDA가 전체 생존율을 종말점으로 하는 GBM의 중추적 시험에 대한 요구 사항에 비해 임상 2/3 중추적 요구 사항을 받아들일 가능성이 높다고 생각합니다.

따라서 귀하의 질문에 따르면 LM과 관련하여 레늄 오비스베메다 제품이 최초로 시장에 출시될 가능성이 높습니다. 내년 초에 시작되는 유방암에 대한 잠재적인 2/3상 중추 단일 용량 시험에 대해 생각할 때, 우리는 약 100~150명의 환자를 대상으로 약 반년 동안 등록할 수 있을 것으로 생각하고 있습니다. 후속 조치를 취하면 잠재적으로 공격적인 승인 일정을 보게 됩니다.

이것이 우리가 전반적으로 처한 상황이고 저는 거기서 멈추고 Dr. LaFrance도 의견을 제시하고 싶습니다.

노먼 라프랑스

좋은 질문이에요, 저스틴. 노먼 라프랑스입니다. 마크가 말하는 모든 것은 LM이 어떻게 진행되고 있는지 설명하는 측면에서 정확하다고 생각합니다. 제가 강조하고 싶은 핵심은 LM이 임상 1상 용량 증량에서 GBM과 유효성 시그널을 유사하게 보여주어 우리를 즐겁게 놀라게 했다는 것입니다. Marc가 발언 중에 언급한 Phase 2가 Phase 2를 통해 전액 자금이 조달될 때까지 우리는 그런 종류의 데이터를 얻을 것이라고 정말로 기대하지 않았습니다.

1상 용량 증량의 성공을 감안할 때, 연수막 발달은 우리가 예상했던 것보다 훨씬 더 빠르게 가속화되고 있습니다. 물론 Marc가 연구 설계 측면에서 언급한 일부 측면에 대해서는 FDA에 문의해야 합니다. 그러나 독립형 2상 대신에 2/3상 중추적 시험(아마도 3상으로 이어지는 2상)에서 FDA와 논의할 수 있는 합리적인 가능성이 있습니다. 지금은 세부 사항에 대해 다루지 않겠습니다. 그러나 핵심은 작년에 LM 데이터 결과가 매우 긍정적이어서 Marc가 제시한 요점 외에도 GBM 실험에서 실제로 이득을 얻을 수 있었다는 것입니다. 감사해요.

마크 헤드릭

고마워요, 박사님.

저스틴 월시

알았어요. 감사해요. 예. 다음 질문으로, 당신은 우리가 기대할 수 있는 다양한 데이터 촉매제와 컨퍼런스에 대해 꽤 잘 설명하셨습니다. 나는 당신이 다른 집단을 언급했다고 생각합니다. 이들 중 일부에서 기대할 수 있는 추가 환자 데이터 가치에 대한 기대에 대해 제공할 수 있는 색상이 있는지 궁금합니다. 나도 몇 가지를 알고 있습니다. 실제로 프레젠테이션에 참석할 때쯤에는 변경될 것이라고 확신합니다.

노먼 라프랑스

예. 그래서 저스틴 씨에게 제가 안내할 방법은 과거에 말했듯이 GBM과 관련하여 코호트 8에서 다른 두 명의 환자를 찾고 있으며 코호트 8이 마지막 환자일 가능성이 높다고 생각합니다. 코호트는 가능한 최대 복용량과 동일합니다. 무엇?

마크 헤드릭

1단계인가요?

노먼 라프랑스

1단계에서는 정확히요. 그리고 2상에서는 총 34명의 환자가 있다고 했습니다. 그리고 어떤 모임에 가느냐에 따라 의미 있는 업데이트가 있을 거라 생각합니다. 제가 말했듯이 우리의 목표는 올해 모든 환자를 등록시키는 것입니다. 나는 그것이 [기술적 난이도] 경로가 될 것이라고 생각하며 3개의 추가 사이트를 추가하는 것이 우리에게 도움이 될 것입니다.

따라서 이는 GBM에서 우리가 보고 있는 내용에 대한 아이디어를 제공할 것입니다. LM에서는 이전 지침으로 되돌아갑니다. 그래서 FDA에서는 원래 코호트 1부터 3까지 수행했습니다. 그런 다음 다시 돌아가 파트 B를 수행해야 했습니다. 승인된 파트 B는 코호트 4부터 7이었습니다. 우리는 코호트 7이 아마도 가장 높은 수준에 있을 것이라고 생각합니다. 1회 투여로 안전한 용량이 될 가능성이 높습니다. 그래서 제가 오늘 언급한 것처럼, 우리는 처음 3명의 환자에 대한 투여량이고 코호트 5에 필요한 3명의 환자입니다.

따라서 FDA와의 임상시험의 일부로 요구되는 몇 가지 중지 지점이 있습니다. 그러나 우리가 DLT와 해당 코호트 중 하나를 얻든, 이를 권장되는 2상 용량으로 삼게 만드는 여러 DLT를 얻든 관계없이 모든 코호트를 통과할 가능성이 높다고 생각합니다. 그런 종류의 일은 아직 지켜봐야 할 것 같습니다. 나는 우리가 복용량을 늘린 이전 코호트 중 일부가 [기술적 난이도]에 있다고 말할 것입니다. 우리는 세 명의 환자를 치료했지만 안전 문제는 없었습니다. 이제 우리는 임상시험의 추진력을 유지하기 위해 이러한 집단 중 일부를 다시 채워 넣었으며 이러한 환자를 위한 제품에 대한 수요가 너무 크기 때문입니다.

따라서 우리는 가능한 한 많은 환자를 치료하려고 노력해야 할 의무가 있다고 생각하며 FDA가 허용할 것입니다. 그리고 제가 또한 언급한 것처럼 추가적인 동정적 사용 용량에 대한 요구가 계속해서 확대되고 있으며 실제로 우리 자원이 전반적으로 약간 늘어나고 있습니다. 그러나 다시 돌아가서 추가 코호트를 롤링하고 각각 6명의 환자로 마무리함으로써 전체 프로그램에 전반적으로 유익할 것으로 생각되는 추가 안전 데이터를 수집할 수 있습니다. 그래서 그것은 많은 것입니다. 나는 거기서 멈추고 후속 조치가 있는지 확인하겠습니다.

저스틴 월시

엄청난. 예, 아니오, 완벽해요. 나한테 하나 더. 여러분이 GBM과 LM에서 레늄 오비스베메다의 잠재력에 대해 상당히 확신하고 있다는 것은 매우 분명합니다. 현 시점에서 자산에 대한 주요 임상 질문이 무엇이라고 생각하시는지 궁금합니다. 물론, 현재 및 향후 시험에서 종점을 충족해야 하는 것 이상입니까?

노먼 라프랑스

좋은 질문입니다. 그리고 이는 아마도 두 가지 징후 각각에 따라 다를 수 있으며, 이를 원발성 GBM, 이차 GBM 또는 뇌 충족일 수 있는 뇌 또는 척수의 고형 종양을 치료하는지 또는 무언가를 치료하는지 여부로 확장할 수 있습니다. CSF에서. 따라서 궁극적으로 뇌나 척수의 고형덩어리와 관련되므로 핵심 쟁점은 전달과 흡수선량이다. 그리고 나는 내 발언에서 이것을 암시했지만 파트너와 잠재적 파트너 사이에는 이를 CNS의 다른 징후로 확장하고 EBRT가 일종의 확립된 기반인 경쟁에 관심이 있습니다.

그리고 그 핵심은 사례 계획과 전달입니다. 그리고 저는 그 약이 발달 단계에 있다고 생각하며, 우리는 그것이 대량으로 높은 방사선량을 가해도 안전하다는 것을 보여주었습니다. 문제는 배송을 어떻게 최적화하는가입니다. 내 생각엔 우리가 그 방법을 알고 있는 것 같아요. 이제 이를 실현할 수 있는 사례 계획 및 소프트웨어 도구를 구축하는 문제가 남았습니다.

이것이 제가 해당 표시와 관련된 답변을 특성화하는 방법입니다. 다른 하나는 CSF입니다. 그리고 내 생각엔 그건 다른 문제인 것 같아. 배송이 간편합니다. 클리닉에서는 30초만에 시술됩니다. 문제는 복용량과 복용량 프로필이 무엇입니까? 이 환자들은 몇 번이나 견딜 수 있습니까?

그리고 나는 그것이 GBM처럼 미스터리라고 생각하지 않습니다. 나는 사건 계획과 관련된 미스터리를 해결했다고 생각합니다. 우리는 그것을 구현하기만 하면 됩니다. 약물이 뇌척수액에 머무르고 효과가 있는지에 대한 미스터리를 풀었다고 생각합니다.

문제는 LaFrance 박사가 좋아하는 고대 언어를 어떻게 사용하고 그것을 어떻게 분류할 것인가 하는 것입니다. 어떻게 그 용량을 복용하고 시간이 지남에 따라 분할하여 LM 환자를 억제하거나 치료할 수 있습니까? 나는 이것이 핵심 임상 질문이라고 생각합니다. 답변이 길었습니다. 죄송합니다.

저스틴 월시

알았어요. 예. 아뇨, 아뇨, 문제 없어요. 매우 계몽적입니다. 질문을 받아주셔서 감사합니다.

노먼 라프랑스

감사합니다.

운영자

감사합니다. 다음 질문은 잠시만 기다려 주세요. 다음 질문은 Ascendiant Capital의 Edward Woo님의 질문입니다. 귀하의 회선이 열려 있습니다.

에드워드 우

예. 모든 진전을 축하합니다. 내 질문은 특히 미 국방부의 300만 달러 보조금에 관한 것입니다. 소아 뇌암 1상만을 커버하기 위한 것이라고 말씀하셨는데요. 1단계 자금 지원 이상으로 확장할 수 있는 기회가 있나요?

노먼 라프랑스

안녕. 노먼 라프랑스입니다. 좋은 질문. 그리고 그렇습니다. 간단히 대답하자면 '그렇습니다'입니다. 그리고 우리는 그것에 대해 논평할 자유가 없습니다. 그러나 우리는 단일 사이트를 넘어 1단계를 가속화하고 예비 데이터가 알려지면 자체 자금 조달을 위한 추가 자금을 확보할 수 있는 다른 자금 조달 능력이 있을 것이라고 조심스럽게 낙관하고 있습니다.

성인 데이터와 소아 신경종양 전문의 및 소아 신경외과 의사로부터 들은 내용을 고려하면 그들은 우리가 성인에게서 보고 있는 것과 동일한 혜택을 얻을 수 있고 앞으로 나아갈 수 있을 것이라고 매우 낙관하고 있습니다. 어린이들. 따라서 우리의 관심, 잠재적인 자원 및 자금 조달 능력 측면에서 1단계 이후의 내용에 대한 귀하의 요점은 무엇입니까? 우리는 이미 몇 가지 자금 조달 옵션을 사용하고 있습니다. 수줍어하려는 의도는 아니지만 지금 우리는 그 문제를 검토할 자유가 없습니다.

그러나 Marc가 이러한 개발이 진행 중이라고 언급했기 때문에 우리는 조심스럽게 낙관하고 있습니다. 우리는 이미 1단계를 위한 아주 좋은 플랫폼과 이 분야 최고의 사이트 중 하나를 보유하고 있습니다. 그리고 1단계 완료를 가속화하고 가능한 한 빨리 2단계로 진입하기 위해 사이트 수를 확대할 것입니다. 감사해요.

마크 헤드릭

고마워요, 에드.

에드워드 우

엄청난. 제 질문에 응해 주셔서 감사드리며 여러분의 행운을 빕니다. 감사합니다.

마크 헤드릭

감사합니다.

노먼 라프랑스

감사합니다.

앤드류 심스

고마워요, 에드워드.

운영자

감사합니다. 다음 질문은 잠시만 기다려 주세요. 다음 질문은 HC Wainwright의 Sean Lee 라인에서 나옵니다. 귀하의 회선이 열려 있습니다.

션 리

안녕. 좋은 오후입니다. 질문에 응해 주셔서 감사합니다. 첫 번째 내용은 다가오는 ReSPECT-LM 업데이트에 관한 것입니다. 그래서 준비된 연설에서 올해 꽤 많은 컨퍼런스에서 이러한 업데이트를 발표할 것으로 예상된다고 언급하셨습니다. 그렇다면 제시하려는 데이터 유형에 질적인 차이가 있는지 궁금합니다. 예를 들어, 6월 핵의학회 회의에서 무엇을 볼 수 있는지, 그리고 8월 마지막 회의에서 무엇을 볼 수 있는지 예상할 수 있습니까?

마크 헤드릭

안녕, 션, 나 마크 야. 예. 그 점을 명확히 알려주셔서 감사합니다. 따라서 SNMMI 프레젠테이션은 대체로 이미 제시된 데이터를 재현한 것입니다. 그리고 그렇게 하는 이유는 Norman이 나에게 상기시켜 주었는데, 그것은 하나의 추가 집단이라는 것입니다. 그 이유는 여기에 실제로 세 명의 청중이 있다는 것입니다. 핵의학 의사들이 있습니다. 신경종양 전문의도 있고, 오마야 저장소를 설치한 신경외과 의사도 있습니다.

따라서 장기적으로 해당 데이터를 핵심 구성 요소 앞에 제시하는 것이 매우 중요합니다. 따라서 이를 통해 우리는 다시 돌아가 해당 데이터를 새로운 의사에게 제시할 수 있습니다. LM에 대한 SNO/ASCO 프리젠테이션은 등록 및 안전에 대한 업데이트가 될 것이며 그 시점부터 그럴 것입니다. 그러나 우리는 효능 세포 수 등에 대해서는 다루지 않을 것입니다. 내 생각에 SNO는 더욱 확실한 프레젠테이션이 될 것입니다.

그것은 11월이 될 것입니다. 그때쯤이면 1단계 등록이 완전히 완료될 가능성이 있고, 그 시점에서 좀 더 의미 있는 데이터를 논의하게 될 것 같아요. 이것이 바로 데이터 요금제입니다. 그러다가 제가 생각하는 대로 제 발언에서 이 내용을 언급한 것 같아요. 또한 SNMMI에서는 선량 측정 데이터에 대해 이야기할 예정인데 그 데이터를 매우 높이 평가하는 그룹입니다. 그리고 우리는 그 회의에서 그것을 제공하고 학문적 피드백을 얻을 수 있을 것입니다.

션 리

엄청난. 그러면 훨씬 더 명확해집니다. 감사해요. 두 번째 질문은 소아과 연구에 관한 것입니다. 그렇다면 이에 사용할 투약 요법을 결정하셨나요? 나는 FDA가 이러한 실험에 대해 매우 엄격한 경향이 있다는 것을 알고 있기 때문입니다.

노먼 라프랑스

예. 노먼이에요. 그건 내가 가져갈게, 션. 그리고 매우 적절한 질문입니다. 우리는 Marc가 이미 FDA와 몇 차례 반복 작업을 했다는 점을 분명히 밝혔습니다. 그리고 저는 기본적으로 투약에 이르기까지 프로토콜이 원칙적으로 승인되었다고 말하는 것이 공정하다고 생각합니다. 기본적으로 세분화했으며 소아과 상황에서 초기 코호트가 낮은 [기술적 난이도]를 갖는 LM을 수행한 방식과 비슷합니다. 상의세포종은 클 수 있기 때문에 작은 [기술적 난이도] 종양으로 시작하고 FDA가 승인한 GBMA 용량 및 투여량 정의와 유사합니다.

나는 FDA가 소아 1단계를 중소 종양의 2개 부분으로 나누고 FDA에 제공하기 위해 첫 번째 초기 코호트에서 LM으로 수행한 [기술적 난이도]를 검토한다는 아이디어를 매우 좋아한다고 분명히 밝혔습니다. 우리가 보고 있는 것, 안전 프로필, 그것이 얼마나 잘 견디는지에 대한 위안입니다. 그리고 그들이 LM에서 그것을 본 후에는 코호트 4에서 7까지 진행하는 우리에게 갱버스터였습니다. 우리는 그 성공을 받아들여 FDA와의 소아 상호 작용에 적용했으며 소아 임상 시험에서 비슷한 만장일치로 승인을 얻었고 본질적으로 기다리고 있습니다.' 이 DoD 보조금 제출을 기다리고 있으며 이제 자금이 지원되고 있습니다. [기술적 어려움] 이제 공식 IND를 보냅니다.

우리는 그것을 도입하고 자금 지원을 기다리며 문제를 해결해야 하는 것을 원하지 않았고 FDA는 그것을 알고 있었습니다. 그리고 마지막으로, 우리가 처리할 관리 문제라고 부르겠습니다. 하지만 저는 이 통화의 범위를 넘어서는 기능이 될 투여량을 강조하고 싶습니다. 연구 설계에 정말로 참여하고 싶다면 오프라인으로 처리할 수 있습니다. 그러나 그것은 Lurie 신경종양학자 및 신경외과 의사들과 매우 강력한 협력을 통해 용량을 늘리고 투여량을 늘릴 것입니다. 우리는 그것에 대해 매우 기대하고 있습니다. 감사합니다.

마크 헤드릭

그리고 Sean도 동의합니다. 그리고 저는 그것이 두개골 용적과 특정 종류의 종양, 즉 침윤성이 매우 높은 고급 신경교종과 재발성이 매우 높은 뇌실막종의 고유성에 따라 확장될 것이라고 생각합니다.

션 리

알겠어요. 이에 대해 명확하게 알려주셔서 감사합니다. 그것이 제가 가진 모든 질문입니다.

마크 헤드릭

엄청난. 감사합니다.

운영자

감사합니다. 그리고 대기열에 더 이상 질문이 표시되지 않습니다. 마무리 발언을 위해 헤드릭 박사에게 전화를 다시 돌리고 싶습니다.

마크 헤드릭

통화에 참여해 주신 모든 분들께 감사드립니다. 질문에 진심으로 감사드리며, 회사에 관심을 가져주셔서 감사합니다. 그리고 우리와 함께 일하는 의사들, 우리를 신뢰하는 환자들, 그리고 이를 가능하게 해준 우리 직원들에게도 감사드립니다. 그럼 곧 다시 만나뵙기를 기대하겠습니다. 감사합니다.

운영자

오늘 컨퍼런스에 참여해 주셔서 감사합니다. 이것으로 프로그램이 종료됩니다. 이제 연결을 끊을 수 있습니다. 모두들 좋은 하루 보내세요.