Longeveron Inc. 롱에버론 (LGVN) 2024년 1분기 어닝콜 / 실적 통화 기록

---

기업 참가자

Derek Cole - IR, 자문 솔루션
Wa'el Hashad - CEO
Nataliya Agafonova - 최고 의료 책임자
Lisa Locklear - CFO
Joshua Hare - 공동 창립자, 최고 과학 책임자 및 이사회 의장

회의 통화 참가자

램 셀바라주 - HC 웨인라이트

운영자

안녕하세요, 신사 숙녀 여러분. Longeveron 2024년 1분기 재무 결과 실적 발표에 오신 것을 환영합니다. [운영자 안내] 이 회의 통화는 녹음되고 있습니다.

이제 저는 Investor Relations Advisory Solutions의 Derek Cole에게 컨퍼런스를 맡기고 싶습니다. 시작해도 됩니다.

데릭 콜

고마워요, 주디스. 안녕하세요, 여러분. 오늘 Longeveron의 2024년 1분기 재무 결과 및 비즈니스 업데이트를 검토하기 위해 참여해 주셔서 감사합니다. 오늘 미국 시장이 마감된 후, 우리는 1분기 재무 결과가 포함된 보도 자료를 발표했습니다. 이 내용은 Longeveron 웹사이트의 투자자 섹션에서 확인할 수 있습니다.

오늘 통화에는 CEO인 Wa'el Hashad가 있습니다. Nataliya Agafonova 박사, 최고 의료 책임자; Lisa Locklear, 최고 재무 책임자; Joshua Hare, 공동 창업자, 최고 과학 책임자, 이사회 의장.

참고로 이번 통화에서는 미래 예측 진술을 할 예정입니다. 이러한 진술은 실제 결과가 이 진술과 실질적으로 다를 수 있는 특정 위험과 불확실성의 영향을 받습니다. 그러한 진술은 보도 자료의 주의 사항 및 회사가 증권거래위원회에 제출한 서류에서 논의된 위험 요소와 함께 고려되어야 하며, 이를 검토할 것을 권장합니다. 회사가 준비한 발언에 이어, 취재 애널리스트들의 질문을 받도록 하겠습니다.

이제 최고 경영자(CEO)인 Wa'el Hashad에게 통화를 넘기겠습니다. 와엘?

와엘 하샤드

고마워요, 데릭. 여러분 좋은 오후입니다.

우리는 진행 상황을 귀하에게 업데이트하고 Longeveron의 기회와 미래에 대해 확신하는 이유를 공유하게 된 것을 기쁘게 생각합니다. 우리 이야기를 처음 접하시는 분들을 위해 다시 말씀드리지만, Longeveron은 최첨단 세포 치료법을 개발하는 재생 의학 회사입니다. 우리의 주요 개발 화합물인 Lomecel-B라고 불리는 세포 치료 후보는 세 가지 중요한 치료 영역에 걸쳐 평가되고 있는 파이프라인과 제품 기회를 나타냅니다. 약 100억~180억 달러에 달하는 미국 시장 잠재력을 통해 수많은 충족되지 않은 의료 수요를 해결합니다.

Lomecel-B의 기회를 달성할 수 있는 우리의 능력에 대한 확신을 갖게 하는 네 가지 주요 이유가 있습니다. 첫 번째는 우리 자신의 기반과 강력한 과학의 출범입니다. Lomecel-B는 5개의 임상 시험에서 긍정적인 초기 결과를 가져온 독점적이고 확장 가능한 동종이계 세포 치료법입니다. 알츠하이머병에 대한 1상 및 2상 임상시험, 노화 관련 노쇠에 대한 1상 및 2상 임상시험, 저형성 좌심증후군(HLHS)에 대한 1상 임상시험.

두 번째는 임상 개발, 규제 및 제조 전반에 걸쳐 이 연구를 발전시킬 수 있는 자체 팀 출범의 경험과 전문성입니다. 세 번째는 이 연구를 발전시키려는 팀의 헌신과 헌신입니다. 네 번째이자 가장 중요한 이유는 환자입니다.

저형성 좌심증후군, 알츠하이머병, 노령화 등 이러한 단어는 과학자와 의사에게 많은 정보를 전달하지만 이러한 질병과 상태가 환자와 그 가족에게 미치는 파괴적인 영향을 충분히 표현할 수 있습니다. 알츠하이머병과 관련된 기억력과 인지력 부족으로 인해 어린 시절에 심장 수술을 받은 유아를 보는 것은 가슴 아픈 일입니다.

여기 Longeveron의 모든 사람들을 매일매일 자유롭게 움직이는 것은 환자들과 그들에게 긍정적인 영향을 미칠 수 있는 기회입니다. 이것이 바로 우리가 충족되지 않은 요구 사항에 대한 치료 솔루션을 개발하기 위해 매일 노력하고 있는 이유입니다. 이러한 네 가지 이유는 우리가 영향을 미칠 수 있는 능력에 대한 자신감을 갖게 하며, 그 영향은 올해 우리의 전략적 우선순위인 HLHS에서 시작됩니다.

아시다시피, 저희는 ELPIS I로 알려진 1상 연구를 완료했으며, 이는 Lomecel-B를 HLHS의 잠재적인 보조 치료법으로 평가하는 현재 진행 중인 2상 연구인 ELPIS II를 시작하기 위한 기초가 되는 긍정적인 결과를 산출했습니다. 올해 말까지 이 임상시험 등록을 완료하는 것이 이 프로그램의 주요 목표입니다.

HLHS는 성공 가능성이 가장 높고 잠재적인 규제 승인을 받기 위한 최단 경로를 지닌 프로그램이라고 믿기 때문에 우리의 최우선 프로그램입니다. ELPIS I 데이터는 또한 미국 FDA가 HLHS 프로그램에 세 가지 뚜렷하고 중요한 지정을 수여하는 기초가 되었습니다.

희귀의약품 지정, 패스트 트랙 지정, 희귀 소아 질환 지정(승인 시 우선 검토 요소 부여로 이어질 수 있음), 이는 매우 귀중한 추가 자산으로, 다른 Longeveron NDA 또는 BLA에 대한 FDA 검토 속도를 높일 수 있습니다. 또는 바우처를 다른 회사에 판매할 가능성이 있습니다. 이러한 우선심사 바우처의 판매 가격은 일반적으로 미화 1억 달러를 초과했습니다.

우리 과학의 강점에 대한 제가 이전에 지적한 점은 경미한 알츠하이머병에 대한 CLEAR MIND 2a상 임상 시험의 긍정적인 데이터를 통해 더욱 입증됩니다. 우리는 이 중요한 프로그램을 지속하기 위한 향후 임상 및 규제 전략을 검토하기 위해 올해 말 FDA와 회의를 가질 것으로 예상합니다. 최고 의료 책임자인 Nataliya Agafonova 박사는 이 통화 후반부에 HLHS와 알츠하이머병 프로그램에 대한 추가 세부 정보를 제공할 것입니다.

저는 우리가 자원을 최적화하고 있는 회사의 다른 두 가지 영역을 잠시 강조하고 싶습니다. 이는 제가 방금 언급한 자신감을 뒷받침하는 이유입니다. Lomecel-B가 노화 관련 노쇠와 관련된 문제를 잠재적으로 해결할 수 있음을 시사하는 예비 2상 임상 데이터를 바탕으로 우리는 바하마에서 진행된 노쇠 및 인지 장애 등록 시험에 등록하는 통화 등록에서 추가적인 실제 증거를 얻고 있습니다. 적격 참가자는 노화 관련 허약함, 알츠하이머병 또는 기타 적응증에 대해 자비로 Lomecel-B를 투여받은 후 안전성과 임상 효능에 대해 추적 관찰할 수 있습니다.

이것이 왜 중요합니까? 첫째, 이는 우선 이 조사 프로그램에 대한 승인을 뒷받침하는 초기 데이터의 강점을 나타냅니다. 둘째, 이 연구용 등록 시험을 통해 Lomecel-B 활동, 안전성 프로필 및 잠재적 효능을 더 잘 이해하기 위해 실제 치료 데이터를 수집할 수 있습니다. Lomecel-B는 임상 시험과 이번 등록 시험을 통해 현재까지 500명 이상의 환자에게 안전하게 투여되었습니다. 우리는 이 데이터가 Lomecel-B의 임상 개발 프로그램을 안내하는 데 중요할 것이라고 믿습니다.

마지막으로 중요한 점은 참가자가 자비로 데이터를 생성하므로 비용 중립적인 방식으로 이 데이터를 생성할 수 있다는 것입니다. 지금까지의 이 등록 시험의 성공을 바탕으로 우리는 올해 4분기에 바하마에서 골관절염 등록 시험을 시작할 계획입니다.

두 번째 영역은 Longeveron의 제조 전문성과 역량에 관한 것입니다. 우리는 향상된 세포 치료법을 신속하게 개발하기 위해 체계적인 접근 방식을 취할 수 있는 전문가 팀과 독점 기술을 구성했습니다. 마이애미 생명 과학 기술 공원의 최첨단 GMP 시설은 8개의 ISO 7 클린룸과 보조 공간을 포함하는 3,000평방피트의 클린룸 공간과 1,150평방피트의 공정 개발, 품질 관리 및 창고 공간.

모든 제품은 FDA 지침에 따라 제조 및 출시됩니다. 이 시설은 임상 시험용 Lomecel-B를 제조할 수 있는 능력을 제공하고 잠재적으로 승인될 경우 상업적 규모로 생산할 수 있는 능력을 제공하지만 현재로서는 시설 전체 용량이 필요하지 않습니다. 이는 회사로서 우리에게 추가적인 기회를 제공합니다. 회사의 제조 전문성, 역량 및 시설은 다른 제약 회사에서도 요구됩니다.

우리는 전반적인 자원 최적화 전략의 일환으로 계약 제조 운영을 확대할 계획입니다. 우리는 이미 이 계획에 따라 첫 번째 계약을 체결했으며 고객과 사전 작업을 시작했습니다. 우리는 이 계약 제조가 팀 경험을 확장하고 완전히 가동되면 약 400만 ~ 500만 달러의 연간 수익을 창출하여 임상 개발 비용을 상쇄하고 추가 자본 요구 사항을 줄이는 데 도움이 되지만 제거할 수는 없다고 믿습니다. 의견, 자본 배분 및 지출의 마지막 영역으로 이동합니다.

이전 의견에서 알 수 있듯이 우리는 자원을 최적화하고 주주 자본을 잘 관리하는 데 중점을 두고 있습니다. 비용 관리에 중점을 두어 총 운영 비용은 전년 대비 8% 감소했습니다. 4월에 우리는 1,140만 달러를 모금했으며, 이는 기존 대차대조표와 결합되어 HLHS 프로그램의 지속적인 개발과 4분기까지 알츠하이머병 프로그램에 대한 규제 논의에 자금을 지원하는 데 도움이 될 것입니다.

HLHS 및 알츠하이머병에 대해 현재까지 생성된 데이터는 모두 다양한 적응증에 걸쳐 재생 의학 치료법으로서 Lomecel-B의 광범위한 잠재력을 뒷받침합니다. 해당 데이터의 강점, 경험이 풍부하고 헌신적인 팀, 환자에 대한 변함없는 관심은 Lomecel-B와 Longeveron의 미래에 대한 확신을 줍니다.

이에 따라 Agafonova 박사에게 전화를 걸어 임상 개발 프로그램에 대한 최신 정보를 제공하겠습니다. 나탈리야?

나탈리야 아가포노바

고마워요, Wa'el. 모두들 좋은 오후입니다.

Wa'el이 언급했듯이, 우리의 HLHS 프로그램은 성공 가능성이 가장 높고 잠재적 승인을 위한 새로운 임대 기간 경로가 있는 프로그램이라고 믿기 때문에 우리의 주요 초점입니다. 잘 모르시는 분들을 위해 말씀드리자면, HLHS 또는 저형성 좌심증후군은 심장의 좌심실이 심하게 발달하지 못하거나 누락된 드문 소아 선천성 심장 선천적 결함입니다. 현재 치료법에서는 영아가 생애 첫 5년 동안 복잡한 3단계 심장 재건 수술 과정을 거쳐야 합니다.

종합적인 치료를 하더라도 우심실 부전으로 인해 영아의 50~60%만이 청소년까지 생존합니다. 단기 및 장기 환자 결과 모두에 긍정적인 영향을 미치기 위해 이러한 유아의 우심실 기능을 개선해야 하는 중요한 미충족 의학적 요구가 분명히 존재합니다.

HLHS가 있는 영아를 대상으로 한 Lomecel-B에 대한 ELPIS I 1상 연구에서는 2단계 수술 중 Lomecel-B를 받은 후 최대 5세까지 영아의 무이식 생존율이 약 20%인 데 비해 100%로 나타났습니다. 과거 대조 데이터에서 관찰된 사망률.

ELPIS I 데이터는 매우 고무적이었고 우심실 기능과 장기적인 결과를 개선하기 위해 Lomecel-B의 잠재력을 평가하기 위해 고안된 현재 진행 중인 2b상 임상 시험인 ELPIS II의 기초가 되었습니다. ELPIS II는 국립보건원(National Institutes of Health)의 보조금을 통해 국립심장폐혈액연구소(National Heart, Lung and Blood Institute)와 협력하여 진행되고 있습니다. ELPIS II는 올해 말까지 등록을 완료할 예정입니다. 우리는 HLHS에 대한 개발 전략과 잠재적인 생물학적 허가 신청 또는 BLA 승인에 대한 기대치를 논의하기 위해 FDA와 Type 2 - Type B 회의를 요청할 계획입니다.

알츠하이머병 프로그램으로 넘어갑니다. 지난 통화에서 언급했듯이, 2a상 임상 시험에서 CLEAR MIND Lomecel-B 치료 환자는 위약에 비해 질병 악화 예방이 전반적으로 느린 것으로 나타났습니다. 이 시험은 1차 안전성과 2차 효능 종점을 달성했으며, 위약과 비교하여 특정 Lomecel-B 그룹에서 미리 지정된 임상 및 바이오마커 종점에서 통계적으로 유의미한 개선을 보여주었습니다. CLEAR MIND 연구의 전체 결과는 2024년 알츠하이머 협회 국제 컨퍼런스에서 향후 연구 구두 발표를 위해 선정되었으며 Longeveron은 이 세션의 의장으로 초대되었습니다.

우리는 CLEAR MIND의 결과가 경증 알츠하이머병 치료에서 Lomecel-B의 치료 잠재력을 뒷받침하고 임상 개발을 위한 증거 기반 지원을 제공했다고 믿습니다. 우리는 알츠하이머병 프로그램에 대한 향후 임상 및 규제 전략을 검토하기 위해 FDA와 만날 계획입니다. 알츠하이머병에 대한 Lomecel-B의 추가 개발을 지원하기 위한 두 번째 파트너십 및 비희석 자금 지원입니다.

마지막으로, 이전에 발표한 바와 같이 1분기 HLHS에 대한 전략적 우선순위 지정의 일환으로 일본에서 노화 관련 노쇠 임상시험을 중단했습니다. 중단으로 인한 비용 절감은 HLHS 개발을 지원하고 추가 자본 수요를 줄이되 제거하지는 않습니다. 우리는 이 질병 상태에서 Lomecel-B의 잠재력을 계속 믿고 있으며 향후 지속적인 개발을 위한 옵션을 평가할 것입니다.

1분기 재무 결과에 대해 논의하기 위해 최고 재무 책임자(CFO)인 Lisa Locklear에게 통화를 인계하겠습니다. 리사?

리사 로클리어

고마워요, 나탈리야. 모두들 좋은 오후에요.

오늘 오후, 우리는 보도 자료를 발표하고 Form 10-Q에 대한 분기별 보고서를 제출했습니다. 두 양식 모두 재무 결과를 자세히 보여줍니다. 이제 몇 가지 주요 내용을 다루겠습니다. 2024년 1분기 수익은 50만 달러로 2023년 1분기 대비 20만 달러, 즉 96% 증가했습니다. 이는 주로 바하마의 노쇠 및 인지 장애 등록 시험에 대한 참가자 수요 증가로 인한 것입니다.

2024년 3월 31일에 종료된 3개월 동안의 계약 제조 수익은 10만 달러 미만이었습니다. 그러나 Wa'el이 지적한 것처럼 우리 팀의 상당한 전문 지식과 최첨단 GMP 제조 시설을 활용하여 이 사업 영역을 확장할 수 있는 기회가 있다고 믿습니다.

1분기 총 운영비는 전년 동기 대비 8% 감소했습니다. 해당 분기의 G&A 비용은 20만 달러에서 220만 달러로 증가한 반면 R&D 비용은 약 60만 달러에서 약 220만 달러로 감소했습니다. 두 금액 모두 2023년 같은 기간에 비해 감소했습니다. R&D 비용의 감소는 주로 알츠하이머병 관련 비용 감소에 따른 것입니다. , 일본의 노화 관련 노쇠 임상 시험 중단을 포함한 임상 시험.

당사의 순 손실은 2023년 같은 기간의 순 손실 460만 달러에서 2024년 3월 31일에 종료된 3개월 동안 약 410만 달러로 감소했습니다. 2024년 3월 31일 현재 현금 및 현금 등가물과 유가 증권은 230만 달러였습니다. 2024년 4월에 회사는 두 차례의 자본 조달을 완료하여 총 수익 1,140만 달러를 달성했습니다. 회사는 기존 현금 및 현금 등가물을 통해 2024년 4분기까지 운영 비용과 자본 지출 요구 사항에 자금을 조달할 수 있을 것으로 믿고 있습니다.

이제 이사회의 몇 가지 흥미로운 변화에 대해 알려드리기 위해 최고 과학 책임자이자 이사회 의장인 Dr. Joshua Hare에게 연락을 드리겠습니다. 조롱?

조슈아 헤어

고마워요, 리사. 모두들 좋은 오후에요.

저희 회사는 창립 이래 Lomecel-B를 통해 엄청난 임상적 발전을 이루었습니다. 클리닉에서의 성공은 기업의 어려움 없이 이루어지지 않았습니다. 우리는 훌륭한 이사회의 지원과 지도를 받아 헤쳐나갈 수 있었습니다. Longeveron의 지속적인 성장과 발전을 인식하여 우리는 시간이 지남에 따라 새롭고 관련성이 높은 경험이 풍부한 리더를 영입하여 현 이사회 구성원과 퇴임 이사회 구성원이 제공하는 지식 기반과 경험을 추가하는 데 중점을 두고 계획된 이사회 교체 프로세스를 구현했습니다. 이 과정의 일환으로 Jeffrey Pfeffer와 Cathy Ross가 이사회를 떠났고 Dr.

Doug Losordo는 다음 달 열리는 연례 주주 총회에서 임기 말에 재선에 출마하지 않을 것입니다. 이사회와 회사를 대신하여 이들의 리더십과 많은 기여에 대해 감사를 표하고 싶습니다. 그들의 지도와 통찰력은 Longeveron이 지금까지 성공하는 데 중요한 역할을 했으며 우리는 그들의 협력을 그리워할 것입니다.

우리는 Longeveron 이사회 합류에 관심이 있는 새로운 경험이 풍부한 업계 베테랑 몇 명을 유치하게 되어 기쁘게 생각합니다. Jeffrey Pfeffer가 비운 자리를 대신하여 Richard Kender가 이사회에 임명되었습니다. Roger Hajjar 박사와 Neha Motwani 박사는 다음 달 연례 주주 총회에서 선출될 Losordo 박사와 Cathy Ross 박사를 대신할 이사회 후보로 지명되었습니다.

저는 이 세 사람 모두가 이사회와 Longeveron에 엄청난 가치를 더할 것이라고 믿습니다. 리치 켄더(Rich Kender)는 은퇴한 Merck & Co., Inc.의 비즈니스 개발 및 기업 라이선싱 담당 수석 부사장입니다. 그는 Merck에서 전문 경력을 모두 쌓으며 점점 더 많은 책임을 맡는 다양한 기업 역할을 수행했으며 100개 이상의 비즈니스 개발 및 라이선싱 거래를 통해 발전했습니다. Roger Hajjar 박사는 과학자, 학술 및 운영 경영자로서 놀라운 경험을 제공합니다. 그는 심장 유전자 치료법 발견으로 심부전에 대한 임상 시험을 촉발했으며 현재 전 세계 연구자들이 심장 유도 유전자 전달 방법을 활용하고 있는 국제적으로 인정받는 과학자입니다.

그래서 그는 우리가 여기 Longeveron에서 무엇을 하고 있는지에 대해 많은 것을 알고 있습니다. 그는 최근 Ring Therapeutics의 R&D 책임자였으며 Mass General Brigham의 유전자 및 세포 치료 연구소의 초대 이사로 임명되었습니다.

마지막으로 세 번째 이사회 후보인 Neha Motwani는 25년 이상의 의료 투자 은행 경력을 보유하고 있습니다. 가장 최근에는 William Blair에서 의료 투자 은행 부문 전무이사로 재직했습니다. 그녀는 이전에 Truist Securities, Oppenheimer & Company, Stifel Financial 및 Cowen and Company에서 투자 은행 역할을 맡아 점점 더 많은 책임을 맡아 총 68억 달러가 넘는 거래를 완료했습니다.

나는 Rich가 이사회에 합류하게 된 것을 기쁘게 생각하며 다가오는 주주 총회에서 Roger와 Neha의 선출을 열성적으로 지지합니다. 나는 그들의 경험, 전문 지식 및 통찰력이 Longeveron이 다음 단계의 성장과 기회를 통해 안내하는 데 도움이 될 것이라고 믿습니다.

모두에게 진심으로 감사드리며, 이제 다시 Wa'el에게 전화를 돌리겠습니다.

와엘 하샤드

고마워요, 조쉬.

우리는 세포 치료 연구와 Lomecel-B에 엄청난 기회가 있다고 믿습니다. ELPIS I과 CLEAR MIND의 초기 임상 데이터 추세는 이러한 믿음을 뒷받침합니다. HLHS 및 알츠하이머병에 대한 당사의 임상 개발 프로그램은 이러한 파괴적인 질병의 영향을 받는 환자에게 잠재적으로 새로운 치료 옵션을 제공하기 위해 이 적응증에서 Lomecel-B의 잠재력을 평가하도록 설계되었습니다. 다가오는 여러 가지 중요한 촉매제를 통해 2024년은 Longeveron에게 변혁의 해가 될 가능성이 있다고 믿습니다.

교환원님, 이제 담당 분석가들의 질문을 받고자 합니다.

질의응답 세션

운영자

[운영자 지침] 첫 번째 질문은 HC Wainwright의 Ram Selvaraju로부터 나왔습니다. 진행하시기 바랍니다.

람 셀바라주

제 질문에 응해주셔서 정말 감사드립니다. 두 가지 규제 항목을 알려주세요. 첫째, HLHS에서 Lomecel-B의 적용 가능성과 관련하여. 진행 중인 연구가 이전 임상 데이터를 복제하는 가상 시나리오를 살펴보면, 그러한 결과에 대한 규제 수용성과 해당 약물이 가속 승인 대상이 될 가능성에 관해 어떤 관점을 제공할 수 있습니까? 그리고 여기서 고려할 수 있는 다른 매개변수는 무엇입니까? 감사합니다.

와엘 하샤드

괜찮은. 글쎄, Raghuram, 그 질문에 대해 정말 감사합니다. 현재로서는 브리핑북 제출을 마무리하고 적절한 시기에 회의를 요청하는 것이 우리의 의도임을 말씀드립니다. 그리고 우리의 목표는 단지 ​​가속 승인이 아닌 실제로 완전한 승인을 얻을 수 있는 가능성을 요구하는 것이며, 우리의 백업 계획은 가속 승인입니다. 그래서 - 그러나 우리의 주요 목표는 Lomecel-B 및 HLHS의 완전한 승인입니다.

두 번째 요점은 나탈리야가 아마도 이것을 가져가도록 할 것입니다. 하지만 1상 프로그램은 직접 대면 시험으로 진행된 것이 아니고, 환자가 10명뿐이었고, 모두 Lomecel-B를 투여받았음을 상기시켜드리고 싶습니다. 2상 프로그램은 표준 치료의 각 부문에서 19명의 환자와 Lomecel-B의 보조 요법을 받는 나머지 19명의 환자를 대상으로 직접 대면 프로그램으로 수행됩니다.

이를 통해 Nataliya 또는 Dr. Hare가 1단계에서 2단계로 추진할 수 있는 종료점 및 임상 결과와 관련하여 의견을 제시하도록 할 것입니다.

나탈리야 아가포노바

전적으로. 매우 감사합니다. 그리고 Ragu 씨는 현재 임상 시험 ELPIS II가 치료 대조 시험의 표준이라는 Wa'el의 의견을 반영하고 싶습니다. 아시다시피 희귀 질환 적응증에서 결과를 확인하는 데 큰 이점이 될 것입니다. 통제된 패션. 둘째, 우리는 성공 확률을 높이기 위해 모든 종류의 기회를 탐색하고 있으며, 보여줄 수 있는 좋은 통계 방법론을 설계하고 있습니다.

아시다시피 이 실험은 12개월 동안 진행되는 실험이고, 아이들의 생리적 변화와 상태에 따라 시간이 많이 걸리기 때문에 조금 더 오랜 시간이 필요할 것입니다. 그러나 로메셀을 심근에 직접 주사한 후 12개월 이내에 볼 수 있는 매개변수, 심장 매개변수, 추가 심장 매개변수가 있습니다. 그리고 그들은 성공 가능성이 있는지 확인하기 위해 FDA와 다시 대화를 나눌 것입니다.

람 셀바라주

감사합니다. 매우 도움이 됩니다. 알츠하이머병에 대한 Lomecel-B의 미래 개발 가능성과 관련하여, 단일 임상 유효성 평가변수, 특히 ADAS-Cog 척도가 다음을 수행하기에 충분하다고 간주되는 단일 임상 유효성 평가변수에 대한 영향을 나타내는 것으로 보이는 규제 지침에 대해 귀하께서 의견을 주실 수 있는지 궁금합니다. 초기 알츠하이머병 환자를 대상으로 한 연구용 의약품의 승인 가능성을 환영합니다.

그리고 저는 이 지침이 알츠하이머병 상황에서 Lomecel-B의 향후 개발에 어떤 영향을 미칠 수 있는지 궁금했습니다. 또한 우리가 이미 가지고 있는 정보와 함께 Lomecel-B가 기존 승인된 항알츠하이머 약물에 비해 안전성 이점이 있을 수 있음을 나타냅니다. 특히 지금까지 임상 개발에서 나타난 ARIA의 부재와 관련하여. 감사합니다.

와엘 하샤드

그래서 저는 그것을 받아들일 것입니다. 제가 말하려고 했던 것은 – 몇 가지를 추가하고 Nataliya가 여러분에게 더 자세한 내용을 알려줄 것입니다. Raghuram은 이것에 대해 이야기합니다. 아시다시피, 알츠하이머병과 관련된 잠재적 대리 평가변수에 대한 업계를 포함한 모든 당사자의 의견을 찾기 위해 FDA에서 배포한 문서 초안이 있습니다.

나는 기관이 현재 업계에서 사용 가능한 엔드포인트만으로는 충분하지 않으며 기업이 더 많은 치료법을 시장에 출시할 수 있도록 이러한 사항 중 일부를 변경하거나 수정할 여지가 있다는 것을 분명히 깨달았다고 생각합니다. 훨씬 더 간소화된 패션. 물론, 우리는 그 과정의 일부로 우리의 의견도 제공할 계획입니다.

그렇게 말하면서 Nataliya가 우리가 여전히 매우 확신을 갖고 있다고 믿는 이유에 대해 조금 설명하도록 하겠습니다. 기존 승인 지침에도 불구하고 우리는 여전히 우리 계획에 대해 매우 낙관적이며 앞으로 나아가고 싶습니다. 물론이죠. 그리고 나탈리야, 거기에 자유롭게 추가하세요.

나탈리야 아가포노바

전적으로. 매우 감사합니다. Raghuram, 당신은 이 FDA 지침을 언급했는데 이는 실제로 우리 모두는 물론 지역사회와 알츠하이머병에도 정말 좋고 긍정적인 메시지였습니다. 개념 증명 2a단계 연구에서는 인지 기능의 일부 개선 및 안정화를 보여주는 것 외에도 아마도 가장 강력한 결과일 것입니다. 우리는 뇌 용적 감소 및 악화의 둔화를 보여주는 많은 데이터 포인트를 확인했습니다. 우리는 또한 여러 사후 분석을 수행했는데, 그 결과 뇌 용적의 둔화와 인지 및 기능 향상 사이에 연관성이 있음이 밝혀졌으며 이는 매우 긍정적인 재정입니다.

우리가 이 지침에 대해 알게 되었을 때 실제로 우리는 FDA와 대화할 수 있는 더 많은 기회를 얻었고, 이 분야의 전문가들과 대화하여 임상 시험을 설계할 수 있었습니다. 뇌량. 우리는 알츠하이머병 치료에 대해 약간 다른 접근 방식을 가지고 있습니다.

우리는 초기 알츠하이머병, NCI 및 알츠하이머병 경증 치매 환자를 대상으로 영상 바이오마커의 조합을 입증하고 설계함으로써 인지 기능, 즉 뇌 용적 변화뿐만 아니라 인지 기능까지 예방할 수 있도록 노력하고 있습니다. 및 임상 바이오마커.

따라서 저는 우리가 모든 뇌 영상 바이오마커를 구현하기 위한 다음 단계의 2b상 연구를 가질 수 있는 큰 잠재력을 가지고 있다고 생각합니다. 이것은 확실히 검증된 좋은 임상 척도입니다. 우리는 다음 디자인에 대해 몇 가지 예비적인 생각을 갖고 있습니다. 확실히, 인지적, 기능적 측정이 아마도 선행될 것입니다. 우리는 이것이 이전에 구현된 CVRSB 조합 결과에 관한 것일 수 있으며, 이어서 바이오마커 영상화, ADAS 인지 척도 및 MoCA 척도 등의 주요 주요 2차 평가변수가 뒤따를 수 있다고 생각합니다.

따라서 2a단계 연구 결과는 우리가 설계 및 개발의 미래를 탐색하는 데 큰 도움이 됩니다. 또한 현재 대다수의 문헌에서는 재정적 부담이 적고 표본 크기가 작은 이미지와 바이오마커를 사용하여 알츠하이머병 연구를 설계할 수 있는 기회가 있다고 말하고 있습니다. 그리고 우리는 그 기회를 탐색하기 위해 매우 창의적이면서도 과학적으로 올바르도록 노력하고 있습니다.

람 셀바라주

매우 감사합니다.

나탈리야 아가포노바

감사합니다.

운영자

신사 숙녀 여러분, 질의응답 시간이 끝났습니다. 이제 마무리 발언을 위해 Wa'el Hashad에게 넘겨드리겠습니다.

와엘 하샤드

감사합니다. 그리고 오늘 통화에 참석해 주신 모든 분들께 감사하다는 말씀을 전하고 싶었습니다. 여러분의 관심과 지원에 진심으로 감사드리며, 한 해 동안 진행 상황에 대해 알려드리겠습니다. 감사합니다. 교환원님, 이제 통화를 종료하셔도 됩니다.

운영자

감사합니다. 신사숙녀 여러분, 이것으로 오늘 행사를 마치겠습니다. 참석해 주셔서 감사합니다. 이제 회선 연결을 끊을 수 있습니다.