Ocugen 오큐젠 [OCGN] 2024년 1분기 어닝콜

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Ocugen, Inc. ( NASDAQ:OCGN ) 2024년 1분기 실적 컨퍼런스 콜 2024년 5월 14일 오전 8시 30분(ET)

기업 참가자

Tiffany Hamilton - 기업 커뮤니케이션 책임자
Shankar Musunuri - 회장, CEO 겸 공동 창립자
Michael Breininger - 기업 컨트롤러
Arun Upadhyay - CSO, R&D 책임자
Huma Qamar - CMO

회의 통화 참가자

Arthur He - HC Wainwright
Robert LeBoyer - Noble Capital Markets
Daniil Gataulin - Chardan

운영자

안녕하세요. Ocugen의 2024년 1분기 재무 결과 및 비즈니스 업데이트에 오신 것을 환영합니다. 이 통화는 녹음되고 있습니다. 현재 모든 참가자의 회선은 듣기 전용 모드입니다. 연사들의 해설이 끝난 뒤 질의응답 시간이 이어진다.

이제 Ocugen의 기업 커뮤니케이션 책임자인 Tiffany Hamilton에게 전화를 맡기겠습니다. 시작할 수도 있습니다.

티파니 해밀턴

교환원님, 감사합니다. 모두들 좋은 아침입니다. 오늘 통화 및 웹캐스트에 저와 함께 Ocugen의 회장, CEO, 공동 창립자인 Shankar Musunuri 박사가 참석했습니다. 그는 비즈니스 업데이트와 임상 및 운영 진행 상황에 대한 개요를 제공할 것입니다. 당사의 기업 감사관인 Michael Breininger도 2024년 3월 31일에 종료된 분기에 대한 재무 업데이트를 제공하기 위해 전화를 받았습니다. Arun Upadhyay 박사, 최고 과학 책임자, 연구 개발 책임자; 프레젠테이션이 끝난 후 최고 의료 책임자인 Dr. Huma Qamar가 질문에 답변해 드릴 것입니다.

오늘 아침, 우리는 2024년 1분기 관련 비즈니스 및 운영 하이라이트를 자세히 설명하는 보도 자료를 발표했습니다. 청취자들은 웹사이트 ocugen.com에서 볼 수 있는 보도 자료를 검토해 보시기 바랍니다. 이 통화는 녹음되고 있으며 첨부된 슬라이드 프레젠테이션과 함께 재생되는 내용은 Ocugen 웹사이트의 투자자 섹션에서 약 45일 동안 제공됩니다.

본 프레젠테이션에는 1995년 증권민사소송개혁법의 의미 내에서 미래 예측 진술이 포함되어 있으며 위험과 불확실성이 있을 수 있습니다. 어떤 경우 에는 예측하다, 믿는다, 잠재력, 제안하다, 계속하다, 추정하다, 예상하다, 기대하다, 계획하다, 의도하다, 할 수 있다, 할 수 있다, 할 수 있다, 의지하다, 해야 한다 등의 용어나 미래 사건이나 결과의 불확실성을 전달하는 기타 단어를 사용할 수 있습니다. 이러한 미래 예측 진술을 식별합니다.

이러한 진술에는 당사의 임상 개발 활동 및 관련 예상 일정 에 관한 진술이 포함되지만 이에 국한되지는 않습니다 . 이러한 진술에는 실제 사건이나 결과가 우리의 현재 기대와 실질적으로 다를 수 있는 수많은 중요한 요소, 위험 및 불확실성이 포함될 수 있습니다.

이러한 위험과 불확실성은 "위험 요소" 섹션에 설명된 위험 요소와 SEC에 제출한 연례 보고서를 포함하여 증권거래위원회, SEC에 정기적으로 제출하는 문서에 더 자세히 설명되어 있습니다. 이 프레젠테이션에서 우리가 작성하는 모든 미래 예측 진술은 프레젠테이션 날짜를 기준으로 한 것입니다. 법적으로 요구되는 경우를 제외하고, 당사는 새로운 정보, 향후 사건 또는 기타 이 프레젠테이션 날짜 이후에 이 프레젠테이션에 포함된 미래 예측 진술을 업데이트할 의무가 없습니다. 마지막으로, 2024년 1분기를 다루는 Ocugen의 분기별 보고서 Form 10-Q가 제출되었습니다.

이제 무수누리 박사님에게 전화를 돌리겠습니다.

샹카르 무수누리

고마워요, 티파니. 그리고 오늘 우리와 함께 해주신 모든 분들께 감사드립니다.

보도 자료에 자세히 설명된 바와 같이, 우리는 핵 호르몬 수용체를 사용하여 망막의 항상성을 회복함으로써 판도를 바꾸는 수정자 유전자 치료 플랫폼의 실질적인 진전에 대해 논의하게 되어 기쁘게 생각합니다. 수정자 유전자 치료는 여러 유전성 망막 질환뿐만 아니라 질병 유전자 불가지론적 접근법을 통한 건성 연령 관련 황반변성과 같은 더 큰 다인성 질병.

올해 1분기가 끝난 직후, 우리는 FDA가 OCU400 3상 라임라이트 임상 시험에 대한 IND 신청을 승인했으며 EMA가 시장 승인 신청서 제출에 대한 미국 기반 시험의 수용성을 제공했다고 발표했습니다. 이러한 이정표의 중요성과 OCU400의 잠재력에 대해서는 프레젠테이션 후반부에서 더 자세히 논의하겠습니다.

OCU410과 OCU410ST는 현재 각각 건성 연령 관련 황반변성 및 스타가르트병에 따른 지도형 위축을 표적으로 하는 1/2상 임상 시험을 진행 중이며 임상 업데이트는 2024년 3분기에 예상됩니다. 당사의 세포 치료 플랫폼은 올해 초에 완료된 기존 시설의 개조 공사입니다. 이를 통해 Ocugen은 적절한 자금 조달에 따라 맞춤형 3상 임상 물질을 위한 NeoCart 자가 세포 치료 제조를 지원할 수 있는 역량을 확보하게 되었습니다.

마지막으로, OCU500은 곧 국립 알레르기 및 전염병 연구소(National Institute of Allergy and Infectious Diseases)를 통해 NIAID가 후원하는 임상 1상 시험에 진입할 예정입니다. 이 시험에서는 두 가지 다른 점막 경로, 폐 흡입 및 비강 스프레이를 통해 OCU400을 투여하는 방법을 비교합니다. 임상에서 실명질환을 치료할 수 있는 유전자치료제 후보 3종과 세포치료제 3상 후보를 보유하고 있는 만큼, 2024년은 오큐젠에게 좋은 해가 될 것이라고 확신합니다.

우리는 임상 개발에서 놀라운 진전을 이루는 선도적인 변형 유전자 치료법 후보 OCU400의 중요한 발전을 공유하게 되어 매우 기쁩니다. FDA가 3상 임상 시험을 시작한다는 승인은 OCU400이 색소성 망막염에 대한 광범위한 적응증을 가지고 3상 시험을 진행하는 최초의 유전자 치료법이 되면서 중추적인 이정표가 되었습니다. 지금까지 RP와 관련된 100가지 유전자 돌연변이 중 하나를 치료할 수 있는 시장 제품은 단 하나뿐이었습니다. 이제 치료 옵션이 없었던 모든 RP 환자에게는 진정한 희망이 있습니다.

1/2상 시험에서 등록 및 투여가 완료되어 다양한 유전적 돌연변이 및 용량 수준에 걸쳐 유망한 안전성과 효능이 입증되었으며, 이는 3상 임상 시험의 길을 열었습니다.

OCU400은 이미 FDA와 유럽위원회로부터 유전성 망막질환 치료를 위한 희귀의약품 재생의학, 첨단치료제, 희귀의약품 지정 등 주요 규제 승인을 받았습니다. 이러한 승인은 OCU400의 광범위한 치료 잠재력을 강조하며 우리는 2026년 BLA 및 MAA 승인 목표를 달성하기 위해 계속 노력하고 있습니다.

우리는 2024년 2분기에 3상 liMeliGhT 임상 시험에서 환자에게 투여를 시작할 것으로 예상합니다. 여기에는 원시 돌연변이의 영향을 받은 환자 1명과 유전자 불가지론자 1명으로 구성된 두 부문에 걸쳐 150명의 피험자가 포함됩니다.

연구의 1차 평가변수인 LDNA(휘도 의존 탐색 평가)는 치료군과 치료받지 않은 대조군의 반응자 비율에 초점을 맞춰 연구 활동에서 기준선보다 최소 2 Lux 수준의 개선을 달성했습니다. 2차 평가변수는 기준선에서 0.3 LogMAR의 낮은 발광 시각적 공평 점수의 변화로 측정됩니다. 치료 효과는 2차 평가변수에 대해서도 치료되지 않은 대조군과 비교될 것입니다.

또한, 듀얼 트랙 전략을 활용하여 2024년 하반기에 임상 3상을 확대하여 레버 선천 흑암증(Leber Congenital Amaurosis, LCA) 환자를 포함하도록 계획하고 있으며, 이는 임상 1/2 연구의 양호한 결과에 달려 있습니다.

잠시 시간을 내어 RP 및 LCA 환자의 충족되지 않은 요구와 서비스가 부족한 시장에 대해 논의하겠습니다. 우리의 초기 목표 시장인 미국과 유럽에서만 RP와 LCA를 합쳐 전 세계적으로 약 160만 명의 사람들이 RP와 LCA의 영향을 받고 있으며, 총 환자 수는 거의 300,000명에 이릅니다. RP와 LCA는 망막에 영향을 미치는 이질적인 장애 그룹 중 유전성 망막 질환으로 분류됩니다. 이러한 상태는 종종 시력 손상을 초래하고 궁극적으로는 실명을 초래합니다. 이러한 질병의 영향을 받는 환자의 항상성을 확립함으로써 우리의 목표는 관련 의학 컨퍼런스에서 우리의 통찰력을 적극적으로 공유하고 옹호 단체와 협력하여 개선된 시력을 보존하는 것입니다. 우리는 RP 및 LCA에 대한 해결책을 찾는 것이 절실히 필요하다는 인식을 높이기 위해 노력합니다. 변형된 유전자 치료법이 치료에 혁명을 일으킬 가능성도 있습니다. 임상 1/2상 환자 중 한 명의 경험을 더 잘 이해하려면 당사 웹사이트의 환자 섹션에서 해당 환자의 비디오를 시청하시기 바랍니다.

OCU410 및 OCU410ST 프로그램을 통해 건성 연령 관련 황반변성 dAMD 및 스타가르트병에 따른 지도형 위축 치료 개발을 계속하고 있습니다. 이러한 변형된 유전자 치료법은 핵 수용체 유전자 RAR 관련 고아 수용체 A(RORA)를 활용하여 단일 망막하 주사로 일회성 평생 치료법을 제공하는 것을 목표로 합니다.

dAMD의 발병과 관련된 여러 경로를 다루기 위해 특별히 설계된 OCU410은 DGA의 한 가지 원인만을 표적으로 삼고 다양한 안전성 문제와 함께 매년 여러 번 주사해야 하는 현재 치료법에 비해 뚜렷한 이점을 제공합니다. OCU410에 대한 우리의 접근 방식은 잠재적인 일회성 평생 치료법인 포괄적이고 내구성 있는 솔루션을 제공하는 것입니다.

건성 AMD는 미국과 유럽을 합쳐 약 1,900만 명에게 영향을 미치는 반면, GA는 미국과 유럽의 약 200만~300만 명에게 영향을 미치며 상당한 시장 기회를 제공합니다.

2023년 12월 OCU410에 대한 ArMaDa 임상 1/2상 시험을 시작했습니다. 첫 번째와 두 번째 코호트, 저용량 및 중간 용량의 투여가 완료되면서 상당한 진전이 이루어졌습니다. 이 코호트의 성공적인 투여에 이어 데이터 및 안전성 모니터링 위원회(DSMB)는 이번 달 말에 소집되어 연구의 진행 중인 용량 증량 단계에서 고용량 코호트 진행을 평가할 예정입니다. 3차 코호트가 완료되면 임상 2상인 확대 단계로 전환됩니다.

이 시험에 예정된 주요 이벤트는 2024년 3분기에 예상되는 임상 업데이트입니다. 이 데이터는 OCU410의 안전성과 효능에 대한 초기 통찰력을 제공할 것입니다. OCU410 1상 연구는 용량 범위에 초점을 맞춘 다기관 및 공개 라벨 연구인 반면, 2상은 무작위 배정되어 두 환자에 걸쳐 1:1 비율로 무작위 배정된 환자를 대상으로 대조 치료군과 비교하여 약물 효능 및 안전성에 대한 이해를 넓히는 것을 목표로 합니다. 복용량 그룹과 하나의 대조군.

참가자는 50세 이상이어야 하며 ETDRS 차트를 사용하여 약 24자 이상의 가장 잘 교정된 시각적 형평성을 갖고 있어야 하며 총 지리적 위축 면적이 2.5~20.5mm제곱 사이여야 합니다.

이제 스타가르트병을 포함한 ABCA4 관련 망막병증 치료를 위해 FDA로부터 희귀의약품 지정을 받은 OCU410ST를 살펴보겠습니다. Stargardt는 미국과 EU를 합쳐 약 100,000명의 사람들에게 영향을 미칩니다. 이 변형 유전자 치료법 후보는 또한 적극적으로 환자를 등록하고 있는 스타가르트병에 대한 1/2상 GARDian 시험에서 RORA 유전자를 활용합니다. 우리는 첫 번째 코호트 저용량 투여를 완료했습니다.

2024년 4월 데이터 안전 모니터링 위원회(Data Safety and Monitoring Board)는 이번 달에 완료될 것으로 예상되는 중간 용량 단계의 지속을 승인했습니다. OCU410ST에 대한 임상시험 업데이트도 2024년 3분기에 예정되어 있습니다. 1/2상 시험에는 최대 42명의 참가자(성인 30명, 어린이 12명)가 참여하며 경도에서 중등도의 질병 증상을 나타냅니다. 이 연구에서는 3+3 용량을 사용합니다. 1단계의 단계적 확대 설계로 피험자를 저용량, 중간 용량, 고용량 집단으로 분류합니다. 용량 증량 단계 이후 임상시험은 확장 단계인 2단계로 전환됩니다. 이 확장 단계에서는 일대일 대 일 설계를 사용하여 피험자를 다양한 복용량 수준의 두 가지 다른 치료 그룹 또는 치료되지 않은 대조 그룹으로 무작위화하여 다양한 복용량에 대한 치료 및 효능에 대한 포괄적인 평가를 허용합니다.

OCU400, OCU410 및 OCU410ST에 대한 우리의 연구는 끔찍한 시력 상실 가능성에 직면한 환자의 이익을 위한 이러한 변형 유전자 치료법의 성공에 대한 우리의 지속적인 헌신을 확증합니다. 우리는 이러한 임상시험의 진전에 고무되어 있으며 중요한 이정표에 도달하고 충족되지 않은 상당한 의학적 요구 사항을 해결하는 데 가까워짐에 따라 추가 업데이트를 공유할 수 있기를 기대합니다.

이제 2024년 3월 31일에 종료된 1분기 재무 결과에 대한 업데이트를 제공하기 위해 기업 컨트롤러에게 요청을 넘기겠습니다. 마이크요?

마이클 브라이닝거

고마워요, 샹카르.

2024년 3월 31일에 종료된 분기의 연구 개발 비용은 680만 달러로, 2023년 1분기에는 1,020만 달러였습니다.

2024년 3월 31일에 종료된 분기의 일반 및 관리 비용은 640만 달러로 2023년 같은 기간의 830만 달러와 비교됩니다.

2024년 3월 31일에 종료된 분기의 순 손실은 약 1,190만 달러 또는 주당 순 손실 0.05달러였으며, 이는 2023년 1분기의 순 손실 약 1,730만 달러 또는 주당 순 손실 0.08달러와 비교됩니다. 2024년 3월 31일 기준 2,640만 달러로 2023년 12월 31일 기준 3,950만 달러와 비교됩니다. 언제나 그렇듯이 우리는 운전 자본을 늘릴 수 있는 전략적이고 주주 친화적인 기회를 끊임없이 모색하고 있습니다.

이상으로 이번 분기 업데이트를 마치겠습니다. 티파니, 다시 너에게로.

티파니 해밀턴

고마워요, 마이크. 이제 질문 전화를 열겠습니다. 운영자?

질의응답 세션

운영자

감사합니다. 이제 질의응답 시간을 시작하겠습니다. [운영자 지침].

첫 번째 질문은 Arthur He와 HC Wainwright의 대사에서 나왔습니다. 진행하시기 바랍니다.

아서 히

안녕하십니까, Shankar와 팀 여러분. 진전을 축하합니다. 그래서 저는 400 역사 연구에 관해 간단한 정보를 얻었습니다. 유전자 불가지론 부문의 경우 BLA 신청 요건을 충족하기 위해 각 특정 유전자 돌연변이에 대한 최소 환자 수가 있습니까?

샹카르 무수누리

안녕 아서, 좋은 아침이에요. Arun이 응답하도록 하겠습니다.

아룬 우파디아이

아니요. 우리는 각 돌연변이에 대해 특정 수의 환자를 미리 지정하지 않았지만 우리의 접근 방식은 유전자 불가지론 수에 가능한 한 많은 돌연변이를 포함할 것입니다.

아서 히

좋아요. 감사 감사. 색상을 주셔서 감사합니다. 그리고 두 번째 질문은 200에 관한 것입니다. 상태에 대해 더 자세히 설명해 주시겠습니까? 그리고 임상 보유자를 가능한 한 빨리 끌어올리기 위해 어떤 노력을 하시나요?

샹카르 무수누리

아룬?

아룬 우파디아이

예. 따라서 우리는 FDA로부터 받은 CMC 문제를 해결하기 위해 노력하고 있으며 최대한 빨리 문제를 해결한 다음 OCU200 개발을 계속할 계획입니다.

운영자

다음 질문은 Noble Capital Markets의 Robert LeBoyer로부터 왔습니다. 진행하시기 바랍니다.

로버트 르보이어

좋은 아침입니다. 분기 동안의 모든 진전을 축하합니다. 내 질문은 다가오는 3단계 시험과 관련이 있으며 시작해야 할 몇 가지 이정표를 언급하셨습니다. 데이터 릴리스의 발생 또는 예상 시간 측면에서 기대할 수 있는 기간이나 특정 이정표가 있습니까?

샹카르 무수누리

네, 로버트. Qamar 박사님이 질문에 답하도록 했습니다.

후마 카마르

안녕하세요, 질문해주셔서 감사합니다. 이정표 측면에서 보면 OCU400이 최근 승인을 받은 것으로 알고 있습니다. 우리는 현재 환자를 검사하고 있으며 곧 복용량 업데이트를 통해 시장에 지속적으로 업데이트할 예정입니다.

로버트 르보이어

좋아요. 첫 번째 데이터 공개에 대한 예상 시간이 있나요?

후마 카마르

OCU400의 경우 3단계 또는 1/2단계입니다.

로버트 르보이어

실제로?

후마 카마르

좋아요. 따라서 1/2단계에서는 이미 업데이트했으며 다음 분기에도 지속적인 업데이트가 제공될 예정입니다. 그리고 LCA 환자에 대한 더 많은 데이터를 받자마자. OCU400 Phase 3의 경우 주기적으로 진행될 예정이므로 기간이 없습니다. 그리고 출시되는 대로 정기적인 업데이트를 시장에 제공할 것입니다.

샹카르 무수누리

그리고 그것은 -- 로버트, 내 생각에 이것은 3상에 대한 통제된 임상 시험입니다. 따라서 연구가 완료될 때까지 우리는 그것의 효능 부분에 대해 시장에 어떤 정보도 공개할 수 없습니다.

로버트 르보이어

확신하는. 그건 --

샹카르 무수누리

Qamar 박사가 말한 대로 모집 및 임상시험 진행 상황에 대해 정기적인 업데이트를 제공할 것입니다. 또한 2026년 BLA 및 MAA 승인 목표가 순조롭게 진행되고 있다는 소식을 시장에 제공하세요.

로버트 르보이어

좋아요. 네, 아마도 이와 같은 희귀병에 대해 누구나 말할 수 있는 정도일 것입니다. 감사합니다.

운영자

다음 질문은 Daniil Gataulin과 Chardan의 대사에서 나왔습니다. 진행하시기 바랍니다.

다닐 가타울린

예. 안녕, 좋은 아침이야, 얘들아. 질문을 받아주셔서 감사합니다. 또한 OCU400 및 3상에 대한 질문이므로 거래 추적 전략의 일환으로 1상 LCA 데이터가 보류 중인 LCA 환자를 포함하도록 3상을 확장할 것이라고 언급하셨습니다. 저는 이것이 임상시험에 새로운 부문으로 추가될 것인지, 아니면 별도의 독립형 임상시험이 될 것인지 명확히 하고 싶었습니다. 그리고 질문의 두 번째 부분은 LCA 1/2단계의 어떤 데이터가 이러한 환자에 대한 진행 결정을 내리는 데 유리하다고 생각하는 것입니다. 감사합니다.

샹카르 무수누리

Arun이 전화를 받을 것입니다.

아룬 우파디아이

고마워요, 샹카르. 예. 그래서 1/2상 연구 결과를 토대로 LCA는 다른 질환이기 때문에 별도의 임상시험을 진행할 예정입니다. 따라서 데이터를 사용할 수 있게 되면 대행사와 협력하게 됩니다. 그리고 기관의 권고에 따라 그에 따라 임상시험을 개시할 예정입니다.

다닐 가타울린

좋아요. 알았어요. 감사합니다. 그리고 1/2단계 데이터 임계값 측면에서 3단계로의 진출에 유리한 것은 무엇이라고 생각하시나요?

아룬 우파디아이

주로 안전성과 효능.

운영자

이것으로 Q&A 부분을 마치겠습니다. 이제 전화를 회장 겸 CEO인 Shankar Musunuri 박사에게 다시 넘기겠습니다.

샹카르 무수누리

감사합니다, 운영자님. 올해 1분기에 우리가 기울인 노력은 유전자 치료 프로그램의 중요성과 성공을 보장하기 위해 사업을 운영해야 할 필요성을 입증합니다. 우리는 Ocugen 세포 치료 및 백신 플랫폼에 대해 기회주의적이며 이러한 기술이 치료 및 재정적 잠재력이 크다는 것을 알고 있으며 전체 파이프라인을 지원하기 위한 파트너십을 추구하고 있습니다. 우리는 이번 분기와 올해 남은 기간이 회사, 직원, 그리고 우리가 봉사하는 환자들을 위해 어떤 일이 일어날지 기대하고 있습니다. 티파니?

티파니 해밀턴

고마워요, 여러분. 안녕.

운영자

신사숙녀 여러분, 이것으로 오늘 통화를 마치겠습니다. 참여해 주셔서 감사합니다. 이제 연결을 끊을 수 있습니다.